한미약품은 차세대 급성 골수성 백혈병 치료 신약 후보물질(HM43239)이 미국 FDA로부터 희귀의약품으로 지정됐다고 31일 밝혔다.
HM43239는 급성 골수성 백혈병(AML)을 유발하는 효소인 FLT3(FMS-like tyrosine kinase 3)의 돌연변이를 억제하는 약물이다. 기존 FLT3 저해제의 약물 내성을 극복한 차세대 신약 후보물질로 평가된다. 현재 미국 FDA로부터 임상 1상 허가를 받았고 곧 미국 MD앤더슨 암센터에서 임상이 시작될 예정이다.

FDA는 희귀난치성 질병이나 생명을 위협하는 질병에 대한 치료제 개발·허가를 원활하게 하기 위해 희귀의약품 지정 제도를 운영하고 있다. 지정된 약물을 개발하는 회사에는 세금 감면, 허가신청 비용 면제, 동일계열 제품 중 최소로 시판허가 승인 시 7년간 독점권 인정 등의 혜택을 부여한다.

권세창 한미약품 대표는 “한미약품의 파이프라인 영역이 지속적으로 확장되고 있다”며 “앞으로도 질병으로 고통받는 환자들을 위해 신약 개발과 상용화에 속도를 내겠다”고 말했다.